Открытие основано на работе старших соавторов Карен С. Андерсон и Уильяма Л. Йоргенсена, которые использовали вычислительные и структурные методы проектирования для разработки класса соединений, нацеленных на вирусный белок, необходимый для репликации ВИЧ. Исследователи усовершенствовали этот класс соединений, чтобы повысить эффективность, снизить токсичность и улучшить лекарственные свойства, чтобы определить перспективного кандидата на доклинические стадии. В сотрудничестве с лабораторией Прити Кумар в Йельском университете кандидат в лекарство был протестирован на мышах с трансплантированными клетками крови человека и инфицирован ВИЧ.
У гуманизированных мышей соединение достигло ключевых целей лечения ВИЧ: оно подавило вирус до неопределяемого уровня в крови; он защищал иммунные клетки, зараженные вирусом; По словам исследователей, он работал синергетически с одобренными лекарствами от ВИЧ.Кроме того, работая с Йельским экспертом по доставке лекарств Марком Зальцманом и его лабораторией, исследователи обнаружили, что действие одной дозы соединения, доставленного в форме наночастиц длительного действия, длилось почти месяц.По словам Андерсона, несмотря на необходимость дальнейшего тестирования, это соединение может улучшить лечение ВИЧ, которым страдают 37 миллионов человек во всем мире. «Наш кандидат в лекарство работает синергетически со всеми существующими классами лекарств против ВИЧ, а также с некоторыми, которые также проходят клинические испытания.
Это повышает их эффективность и может быть лучшим комбинированным лекарством».