Редактирование генома не новость. Но новые мощные, точные и менее дорогие инструменты редактирования генома, такие как CRISPR / Cas9, привели к взрыву новых исследовательских возможностей и потенциальных клинических приложений, как наследуемых, так и ненаследственных, для решения широкого круга проблем со здоровьем человека. Признавая перспективы и проблемы, связанные с этой технологией, NAS и NAM назначили исследовательский комитет в составе международных экспертов для изучения научных, этических и управленческих проблем, связанных с редактированием генома человека.
Редактирование генома человека уже широко используется в фундаментальных исследованиях и находится на ранних стадиях разработки и испытаний для клинических применений, в которых участвуют ненаследуемые (соматические) клетки. Эти методы лечения влияют только на пациента, а не на потомство, и должны продолжаться для лечения и профилактики заболеваний и инвалидности с использованием существующих этических норм и нормативной базы для разработки генной терапии. Органы надзора должны оценивать безопасность и эффективность предлагаемых соматических приложений в контексте рисков и преимуществ предполагаемого использования.
Тем не менее, существует значительная общественная обеспокоенность по поводу перспективы использования тех же методов для так называемого «улучшения» человеческих качеств и способностей, таких как физическая сила, или даже для использования, которое невозможно, например для улучшения интеллекта. В отчете рекомендуется, чтобы редактирование генома с целью улучшения не разрешалось в настоящее время, и что следует запросить широкий общественный вклад и обсуждение, прежде чем разрешать клинические испытания для редактирования соматического генома для любой цели, кроме лечения или предотвращения заболевания или инвалидности.
«Редактирование генома человека открывает огромные перспективы для понимания, лечения или предотвращения многих разрушительных генетических заболеваний, а также для улучшения лечения многих других болезней», — сказала Альта Чаро, сопредседатель исследовательского комитета, заслуженный председатель Шелдона Б. Любара и Уоррен П. Профессор Ноулза права и биоэтики Университета Висконсин-Мэдисон. «Однако редактирование генома для улучшения черт или способностей, выходящих за рамки обычного здоровья, вызывает опасения по поводу того, могут ли преимущества перевешивать риски, и по поводу справедливости, если это доступно только некоторым людям».Редактирование генома зародышевой линии, напротив, вызывает споры, потому что генетические изменения будут унаследованы следующим поколением.
Многие считают редактирование зародышевой линии пересечением «этически неприкосновенной» черты, говорится в отчете. Поднятые опасения включают духовные возражения против вмешательства в репродуктивную функцию человека, предположения о влиянии на социальное отношение к людям с ограниченными возможностями возможных рисков для здоровья и безопасности будущих детей. Но редактирование генома зародышевой линии могло бы предоставить некоторым родителям, являющимся носителями генетических заболеваний, лучший или наиболее приемлемый вариант иметь генетически связанных детей, рожденных свободными от этих заболеваний.
Унаследованное редактирование зародышевой линии еще не готово для испытания на людях. Необходимо провести гораздо больше исследований, прежде чем они смогут соответствовать стандартам риска и пользы для клинических испытаний.
Однако технология развивается очень быстро, делая наследуемое редактирование генома ранних эмбрионов, яйцеклеток, сперматозоидов или клеток-предшественников в обозримом будущем «реальной возможностью, заслуживающей серьезного рассмотрения», — говорится в отчете. Комитет заявил, что хотя к испытаниям по редактированию наследственного генома зародышевой линии следует подходить с осторожностью, осторожность не означает запрета.В настоящее время редактирование наследственной зародышевой линии недопустимо в Соединенных Штатах из-за продолжающегося запрета на способность Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США использовать федеральные средства для обзора «исследований, в которых человеческий эмбрион намеренно создается или модифицируется с целью включения наследственного генетического материала. модификация. " Ряд других стран подписали международную конвенцию, запрещающую модификацию зародышевой линии.Если текущие ограничения будут сняты, а для стран, где редактирование зародышевой линии уже будет разрешено, комитет порекомендует строгие критерии, которые должны быть соблюдены, прежде чем продолжать клинические испытания.
К ним относятся: (1) отсутствие разумных альтернатив; (2) ограничение редактирования генов, которые, как было убедительно продемонстрировано, вызывают серьезное заболевание или состояние или сильно предрасполагают к ним; (3) достоверные доклинические и / или клинические данные о рисках и потенциальных преимуществах для здоровья; (4) постоянный строгий контроль во время клинических испытаний; (5) комплексные планы долгосрочного наблюдения за поколениями; и (6) постоянная переоценка преимуществ и рисков как для здоровья, так и для общества, при широкомасштабном постоянном участии общественности.Разработка политики в отношении приложений для редактирования генома человека должна включать участие общественности, а финансирование исследований по редактированию генома должно включать поддержку изучения социально-политических, этических и правовых аспектов и оценки усилий по налаживанию связи с общественностью и вовлечению в эти вопросы.В отчете рекомендуется набор всеобъемлющих принципов, которые должны использоваться любой страной при управлении исследованиями или приложениями по редактированию генома человека:
Содействовать благополучию — принося пользу и предотвращая вред пострадавшимПрозрачность — открытость и обмен информацией способами, доступными и понятными для пациентов, их семей и других заинтересованных сторон.Надлежащая осторожность — производство осуществляется только при наличии достаточных и веских доказательств.Ответственная наука — соблюдение самых высоких стандартов исследований в соответствии с международными и профессиональными нормами
Уважение к людям — признание личного достоинства всех людей и уважение к их решениямСправедливость — подход ко всем случаям одинаково, со справедливым распределением рисков и выгод
Транснациональное сотрудничество — приверженность совместным подходам к исследованиям и управлению при уважении различных культурных контекстов.«Исследования по редактированию генома — это в значительной степени международное мероприятие, и все страны должны гарантировать, что любые потенциальные клинические применения отражают общественные ценности и подлежат соответствующему надзору и регулированию», — сказали сопредседатель комитета Ричард Хайнс, исследователь Медицинского института Говарда Хьюза и Дэниел К. Людвиг, профессор исследований рака Массачусетского технологического института. "Эти всеобъемлющие принципы и вытекающие из них обязанности должны быть отражены в научном сообществе и нормативных процессах каждой страны.Такая международная координация повысит последовательность регулирования ».
Доступ к отчету по адресу: https://www.nap.edu/catalog/24623/human-genome-editing-science-ethics-and-governance.