Новое лечение перспективно для пациентов с редкими дерматологическими заболеваниями: лекарственные препараты снижают бремя болезни у пациентов с преобладающим кожным дерматомиозитом.

Исследователи представят свои выводы на ежегодном собрании Американского колледжа ревматологии в Сан-Диего на следующей неделе.Дерматомиозит — это воспалительное заболевание, которое вызывает сыпь на коже и часто сопровождается мышечной слабостью. У некоторых пациентов поражается только кожа.

Другие симптомы могут включать лихорадку, одышку из-за заболевания легких, потерю веса и чувствительность к свету. В то время как в целом в Соединенных Штатах зарегистрировано менее 100 000 случаев СД, лечение часто оказывается неэффективным и часто требует применения препаратов, подавляющих иммунную систему, что может сделать пациентов восприимчивыми к другим заболеваниям.

«Мало того, что текущие методы лечения ограничены, но и само это заболевание очень мало изучено, поэтому нам пришлось построить наше понимание DM с нуля, чтобы иметь возможность провести подобное испытание», — сказал главный исследователь исследования. Виктория П. Верт, доктор медицинских наук, профессор дерматологии в Пенсильвании и руководитель дерматологического отделения Медицинского центра капрала Майкла Дж.

Кресенца в Филадельфии.Одной из первых задач была разработка способа измерения степени тяжести СД пациента.

При других дерматологических состояниях, таких как псориаз или экзема, врачи могут измерить процент пораженной кожи — измерение, известное как площадь поверхности тела.«При DM площадь поверхности тела менее информативна, потому что даже несмотря на то, что у вас может быть DM только на небольшом проценте вашей кожи, он все равно может иметь серьезные последствия», — сказал Верт. «Нам нужен был способ определить количество заболеваний в данной области».Верт и ее команда разработали показатель под названием «Площадь и индекс тяжести кожного дерматомиозита» (CDASI). Он измеряет степень тяжести кожи в виде отдельных показателей активности и повреждений, причем более высокий балл соответствует более тяжелому заболеванию.

Средний балл активности среди клинической популяции Пенна составляет 13, но в этом испытании участвовали пациенты с более тяжелым заболеванием, поэтому баллы варьировались от 33 до 35.Исследователи из Пенсильвании потратили последнее десятилетие на разработку и валидацию CDASI, и, хотя он стал стандартной практикой для использования в исследованиях DM, это первое рандомизированное клиническое испытание с плацебо-контролем, в котором указывается балл для оценки результатов нового лечения.Все пациенты в этом исследовании имели СД с преобладанием кожи и не ответили на стандартные методы лечения, такие как противомалярийные или иммуносупрессивные терапии. Пациенты получали однократную дозу анабазума 20 мг в течение месяца, а затем переходили на две дозы в день в течение двух месяцев, или им было назначено плацебо.

Все пациенты наблюдались в течение одного месяца после лечения. У 11 пациентов, получавших препарат, среднее снижение более чем на шесть пунктов по сравнению с плацебо во время приема более высокой дозы препарата. Наиболее частыми побочными эффектами, наблюдаемыми в исследовании, были диарея, головокружение, усталость и сухость во рту, но они были легкими и не заставили кого-либо прекратить прием препарата.

Двадцать из 22 пациентов, участвовавших в этом испытании, приняли участие в однолетнем долгосрочном расширенном исследовании. Верт говорит, что это будет иметь решающее значение для понимания эффективности и безопасности анабазума, но она также говорит, что на основе этих результатов необходимо более масштабное исследование.

Новости со всего мира