CRISPR-Cas9 — это универсальная и высокоточная технология редактирования генов, которая позволяет исследователям модифицировать определенные части генома организма, изменяя участки последовательности ДНК. Плюрипотентные стволовые клетки (ИПСК), индуцированные человеком, представляют собой инструмент генетических исследований, который может быть получен из клеток взрослого человека, минуя необходимость использования ткани эмбрионов (наряду с соответствующими противоречиями). Стволовые клетки могут быть преобразованы в клетки любого типа в организме, что позволяет проводить исследования в различных системах человека.
Новые применения этих относительно недавних технологий облегчают исследования на уровне генов, создавая потенциал для разработки новых методов лечения.Сегодняшние новые данные показывают, что:
Адаптация технологии CRISPR-Cas9 может точно определять эпигенетические сигналы «выключения» и «включения» для генов, которые вызывают кокаиновую зависимость у мышей (Питер Джеймс Гамильтон, аннотация 017.01, см. Прилагаемое резюме).Ученые использовали CRISPR-Cas9, чтобы пролить свет на то, почему люди с синдромом микроделеции 15q13.3 — редким генетическим заболеванием человека — более склонны к развитию расстройств мозга, таких как расстройство аутистического спектра, эпилепсия и шизофрения (Карун К. Сингх, аннотация 103.05, стр. см. прилагаемое резюме).Используя ИПСК, исследователи разработали новую модель клеточного заболевания, чтобы исследовать нейробиологические причины шизофрении, которые до конца не изучены (ChangHui Pak, аннотация 032.29, см.
Прилагаемое резюме).Другие обсуждаемые недавно результаты показывают, что:Используя "мини-мозг" человеческого плода, выращенный в трехмерных культурах, ученые определили, что определенный белок, продуцируемый вирусом Зика, изменяет свойства нервных стволовых клеток в развивающемся мозге инфицированного плода, потенциально вызывая микроцефалию у новорожденных (Ki- Чон Юн, аннотация 103.06, см. Прилагаемое резюме).
«Сегодняшние открытия иллюстрируют многие успехи, которых мы добились в использовании CRISPR-Cas9 и технологий плюрипотентных стволовых клеток, индуцированных человеком, а также удивительные открытия, которые в результате этого произошли», — сказал Хидеюки Окано, доктор медицинских наук, из Медицинской школы Университета Кейо в Токио. Япония. «Нейробиологи используют эти новые инструменты редактирования генов и молекулярные инструменты для разработки потенциальных терапевтических целей для лечения множества заболеваний».