Однако эта терапия, называемая Kymriah (tisagenlecleucel), и аналогичные методы, находящиеся в разработке, ставят перед политиками сложные задачи. «Безопасность, доступ и стоимость — мы должны понять все это, если все хотят получить выгоду», — говорит Карен Машке, первый автор.Машке, Майкл Гусмано и президент Центра Гастингса Милдред Соломон описывают прорыв, оценивают проблемы и дают рекомендации в октябрьском номере журнала Health Affairs.
Новартис разработал новую терапию для лечения детей и молодых людей с рецидивирующим или рефрактерным острым лимфобластным лейкозом (ОЛЛ) — предшественником В-клеток. Он называется лечением Т-лимфоцитами с помощью химерного антигенного рецептора (CAR).
Он работает путем генетической реинжиниринга Т-клеток пациента, лейкоцитов в иммунной системе. Затем измененные Т-клетки вводятся пациенту, чтобы атаковать раковые клетки.Безопасность
Клинические испытания Novartis показали, что 52 из 63 пациентов достигли ремиссии через три месяца после получения одноразовой инфузии. Однако терапия также имеет опасные для жизни неврологические и другие побочные эффекты, с которыми сталкиваются 76 процентов пациентов, и увеличивает риск развития вторичного рака у пациентов.
Авторы отмечают, что, поскольку лечение рака Т-лимфоцитами CAR продолжает проходить клинические испытания до получения одобрения FDA, «FDA и институциональные наблюдательные советы (IRB), осуществляющие надзор за исследованиями на людях, должны тщательно изучить [профиль риска и пользы], чтобы определить оправдывают ли потенциальные преимущества исследуемого лечения разрешение онкологическим больным участвовать в исследовании ».
Они также рекомендуют ЭСО удостовериться, что во всех формах согласия четко указывается возможность возникновения побочных эффектов, и чтобы FDA проводило постлицензионный мониторинг побочных эффектов, с которыми сталкиваются пациенты. Агентство требует от Novartis проведения постмаркетингового исследования безопасности и эффективности Kymriah. «Однако остается открытым вопрос, отзовет ли FDA под руководством президента Дональда Трампа лицензионное разрешение на прорывные терапевтические продукты, клиническое использование которых со временем показывает, что они неэффективны или вредны для пациентов», — пишут они.Доступ
Авторы высказывают опасения, что многие пациенты, которым может помочь терапия, не будут иметь к ней доступа — по крайней мере, какое-то время. Это связано с дефицитом высокоспециализированных навыков, необходимых для генетической реинжиниринга Т-клеток пациентов, введения инфузии и лечения серьезных побочных эффектов. Kymriah будет доступен в сертифицированных лечебных центрах только в 16 штатах, во всех, кроме четырех, есть только одно лечебное учреждение. «Меньшее количество центров с высококвалифицированным клиническим персоналом, обслуживающим очень больных пациентов, часто является оптимальным для обеспечения высококачественного комплексного лечения, но, по крайней мере, поначалу возникнет серьезная проблема с доступом», — пишут они.Расходы«Даже если проблема ограниченной доступности может быть решена, стоимость лечения по-прежнему поднимает важные вопросы справедливости», — поясняется в статье.
Kymriah будет стоить 475000 долларов за разовую инфузию, и одобрение FDA терапии не гарантирует, что страховщики покроют ее.«Если лечение CAR-Т-клетками окажется таким же безопасным и эффективным, как и другие недавние прорывные методы лечения, польза будет огромной, а спрос будет высоким», — пишут авторы. «Однако, как и в случае с другими недавно появившимися полезными, но дорогими лекарствами, терапия CAR Т-клетками может привести к более высоким затратам на здравоохранение, очень ограниченному доступу и еще большему неравенству в доступе и результатах в отношении здоровья. лечение без нарушения системы здравоохранения и кошельков американцев, этика и выработка разумной политики должны идти в ногу с наукой ».