«Крайне необходимо более эффективное лечение детей с неконтролируемыми приступами», — сказала Мария Роберта Силио, доктор медицинских наук, старший автор и руководитель исследований в Центре детской эпилепсии UCSF. «Важно контролировать приступы в любом возрасте, но у детей неконтролируемые приступы могут повлиять на мозг и нейрокогнитивное развитие, что может иметь огромное влияние на качество жизни и способствовать прогрессирующим когнитивным нарушениям».Исследователи обследовали 162 детей и молодых людей в 11 независимых центрах эпилепсии в США. Все дети получали Epidiolex, очищенный каннабиноид в жидкой форме, не содержащий тетрагидроканнабинола (ТГК), психотропного компонента каннабиса, в течение более 12 лет. -недельный период.
Результаты показали снижение ежемесячных моторных припадков в среднем на 36,5%, при этом средняя месячная частота моторных припадков упала с 30 моторных припадков в месяц до 15,8 в течение 12-недельного испытания.Исследование было опубликовано в выпуске журнала Lancet Neurology от 23 декабря 2015 года.
Все пациенты в исследовании были в возрасте от одного до 30 лет с трудноизлечимой эпилепсией, которая оказалась устойчивой ко многим, если не ко всем противоэпилептическим препаратам, включая лекарства и кетогенную диету. Сюда входят дети с синдромом Драве, редким генетическим заболеванием, которое проявляется в раннем детстве частыми инвалидизирующими припадками, которые часто происходят ежедневно и исчисляются сотнями, а также глубоким когнитивным и социальным дефицитом.«Это испытание является пионером нового метода лечения детей с наиболее тяжелыми формами эпилепсии, для которых ничего не помогает», — сказал Силио. «Это только первый шаг.
Это открытое исследование показало, что CBD снижает частоту приступов и имеет адекватный профиль безопасности у детей и молодых людей. Рандомизированные контролируемые испытания являются следующим шагом, чтобы охарактеризовать истинный профиль эффективности и безопасности этого препарата. перспективный состав ".
Детская больница UCSF Benioff Children’s Hospital в Сан-Франциско была первым местом, где вводили Epidiolex ребенку с эпилепсией. В апреле 2013 года препарат был дан пациенту после получения специального одобрения программы новых исследуемых лекарств (IND) Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США, и, по словам исследователей, результаты этого первоначального опыта легли в основу текущего исследования.
Затем в июле 2013 года в UCSF был зачислен второй пациент, а в январе 2014 года UCSF и другие центры начали набор пациентов в рамках IND с расширенным доступом.Эпидиолекс, производимый биофармацевтической компанией GW Pharmaceuticals, считается веществом из Списка 1, что означает, что он имеет высокий потенциал для злоупотребления, и его строго контролирует и ограничивает FDA. GW Pharmaceuticals предоставила каннабидиол для исследования, но не играла никакой роли в дизайне исследования, анализе данных, интерпретации данных, написании исследования или подаче публикации.
Исследование также финансировалось Проектом терапии эпилепсии Фонда эпилепсии и проектом «Поиск лекарства от эпилепсии и припадков» (FACES).