СД1, ранее называвшийся ювенильным диабетом, является аутоиммунным заболеванием, которое преобладает в более молодом населении и имеет сильный генетический компонент. В исследовании участвуют участники в возрасте от 6 до 45 лет, чьи результаты скрининга антител показывают, что у них высокая вероятность развития СД1.
«Люди часто думают, что скрининг факторов риска диабета 1 типа не важен, потому что в настоящее время нет ничего, что можно было бы сделать, чтобы снизить их уровень риска диабета 1 типа», — сказал Уильям Рассел, M.D., Корнелиус Вандербильт, профессор педиатрии, директор отделения детской эндокринологии и диабета в Monroe Carell Jr.
Детская больница в Вандербильте и кафедра протокола международного исследования.
«Конечная цель этого исследования — найти метод предотвращения или, по крайней мере, отсрочки развития диабета 1 типа у лиц, наиболее подверженных риску», — сказал Рассел.
Абатацепт под торговой маркой Orencia одобрен FDA для лечения аутоиммунного ревматоидного артрита. Абатацепт продемонстрировал успех в предотвращении аутоиммунных атак на инсулин-продуцирующие клетки организма у людей, у которых впервые был диагностирован СД1.
«Аутоиммунный процесс, который приводит к диабету 1 типа, может начаться задолго до появления каких-либо симптомов», — сказал Рассел. «Аутоантитела, которые нацелены на инсулин-продуцирующие клетки поджелудочной железы, могут присутствовать за несколько месяцев или даже лет до того, как у человека разовьется диабет. Хотя наличие этих аутоантител не означает уверенности в развитии диабета 1 типа, это может быть очень сильным индикатором и возможностью идентифицировать людей из группы риска."
Наличие кровного родственника с СД1 — вот почему первый участник, Рик Хаджинс, присоединился к исследованию.
Хаджинс говорит, что приложил согласованные усилия, чтобы узнать все, что мог, об этой болезни после того, как его 10-летнему сыну был поставлен диагноз, что привело его к участию в TrialNet, а затем и в испытании абатацепта.
«Я хотел узнать все, что мог, об этой болезни, и я хотел помочь любым способом в улучшении потенциальных методов лечения или профилактики болезни», — сказал Хаджинс.
«Хотя это исследование нацелено на людей, которые имеют высокий риск развития диабета 1 типа и поэтому не могут помочь моему сыну, мы надеемся, что такие испытания могут помочь исследователям найти способы предотвратить диагноз диабета 1 типа у других детей."
Хаджинс сказал, что его сын, которому сейчас почти 13, очень хорошо справляется со своей болезнью и горд, что его семья участвует в исследовательских испытаниях, подобных этому.
Процесс регистрации в испытаниях по профилактике СД1 начинается с бесплатного скрининга на антитела кровного родственника больного СД1 в рамках исследования TrialNet Pathway to Prevention Study, финансируемого Национальными институтами здравоохранения (5U01DK085465-05).
Участники профилактического испытания получат 14 внутривенных инфузий абатацепта в течение одного года, возвращаясь каждые шесть месяцев для тестов, чтобы определить эффективность препарата в ограничении повреждения иммунной системы здоровых инсулин-продуцирующих клеток.
«Это испытание направлено на профилактику и расширение спектра того, что мы можем сделать для людей с риском развития диабета», — сказал Рассел.