На пути к безопасной и масштабируемой клеточной терапии диабета 1 типа за счет упрощения дифференцировки бета-клеток

Стремясь обеспечить клеточную терапию для пациентов с диабетом 1 типа, ученые из Копенгагенского университета определили уникальный белок клеточной поверхности, присутствующий на клетках-предшественниках поджелудочной железы человека, который впервые представляет собой молекулярную ручку для очистки клеток, судьба которых должна стать клетки поджелудочной железы, включая клетки, продуцирующие инсулин. Работа, изложенная в эпохальном исследовании под названием «Эффективное генерирование глюкозо-чувствительных бета-клеток из изолированных GP2 + предшественников поджелудочной железы человека», только что была опубликована в Cell Reports.
Биомаркер для четкого разделения популяций клеток — это святой Грааль исследований клеточной терапии по причинам безопасности и стабильности конечного продукта.

Используя этот маркер клеточной поверхности, исследователи разработали оптимизированный и упрощенный процесс дифференцировки для создания инсулин-продуцирующих клеток для будущего лечения пациентов с диабетом 1 типа. Этот процесс обеспечивает экономичное производство и в своей основе использует промежуточный банк очищенных клеток-предшественников поджелудочной железы.

Открытие нового маркера также позволило исследователям упростить и усовершенствовать процесс производства инсулиновых клеток, полученных из hPSC.
«Начав с очищенной популяции клеток-предшественников поджелудочной железы вместо незрелых стволовых клеток, мы устраняем риск наличия нежелательных онкогенных клеток в конечном препарате клеток и, таким образом, создаем более безопасный клеточный продукт для терапевтических целей», — объясняет доцент Жаклин Амери, первый автор. на бумаге.
Профессор Хенрик Семб, управляющий директор Датского центра стволовых клеток (DanStem) объясняет:
«Хотя был достигнут значительный прогресс в создании инсулин-продуцирующих бета-клеток in vitro (в лаборатории), мы все еще изучаем способы массового производства зрелых бета-клеток для удовлетворения будущих клинических потребностей.

Наше текущее исследование вносит ценные знания о том, как решать ключевые технические проблемы, такие как безопасность, чистота и рентабельность производства, аспекты, которые, если не решены на раннем этапе, могут помешать терапии стволовыми клетками стать клинически и коммерчески жизнеспособным методом лечения диабета."
Действительно, группа Семба является одной из первых, кто непосредственно обращается не только к терапевтической концепции, но и очень рано включает производственные соображения в свой процесс, чтобы гарантировать возможность коммерциализации в будущем.
Чтобы воплотить текущие результаты в потенциальном лечении диабета 1 типа, Амери и Семб стремятся коммерциализировать свои недавние патентные инновации, основав дочернюю компанию PanCryos. PanCryos собрал команду из экспертов в области биологии стволовых клеток, трансплантации островков, бизнес-рекомендаций и нормативных требований и в настоящее время финансируется грантом KU POC и предварительным финансированием от Novo Seeds.

«Параллельно с другими группами в этой области мы много лет работали над клеточной терапией диабета 1 типа. Что уникально в нашем подходе, так это упрощение нашего протокола, который признает, что в конечном итоге процесс необходимо будет масштабировать для производства.

PanCryos создается для обеспечения разработки первой масштабируемой аллогенной клеточной терапии для лечения диабета 1 типа, чтобы мы могли предложить путь к доступной терапии, предоставляя продукт, который не будет слишком дорогим в производстве, как это слишком часто происходило в развивающихся странах. область клеточной терапии ", — объясняет Жаклин Амери, соучредитель и генеральный директор PanCryos.

Новости со всего мира