Через пять лет после получения лечения, называемого высокодозной иммуносупрессивной терапией и трансплантацией аутологичных гемопоэтических клеток (HDIT / HCT), 69 процентов участников испытания выжили без прогрессирования инвалидности, рецидива симптомов РС или новых поражений головного мозга. Примечательно, что участники не принимали никаких лекарств от РС после получения HDIT / HCT. Другие исследования показали, что доступные в настоящее время препараты для лечения РС имеют более низкие показатели эффективности.
Исследование под названием HALT-MS спонсировалось Национальным институтом аллергии и инфекционных заболеваний (NIAID), входящим в Национальные институты здравоохранения, и проводилось сетью иммунной толерантности (ITN), финансируемой NIAID.
Исследователи опубликовали трехлетние результаты исследования в декабре 2014 года, а окончательные пятилетние результаты появятся в Интернете в феврале. 1 место в неврологии, медицинском журнале Американской академии неврологии.
«Эти расширенные результаты показывают, что одноразовое лечение HDIT / HCT может быть значительно более эффективным, чем долгосрочное лечение лучшими доступными лекарствами для людей с определенным типом РС», — сказал директор NIAID Энтони С. Фаучи, М.D. "Эти обнадеживающие результаты поддерживают разработку большого рандомизированного исследования для прямого сравнения HDIT / HCT со стандартами лечения этого часто изнурительного заболевания."
Симптомы рассеянного склероза широко варьируются и могут включать двигательные и речевые трудности, слабость, утомляемость и хроническую боль.
Наиболее распространенной формой рассеянного склероза является ремиттирующий рассеянный склероз, который характеризуется периодами легких симптомов или их отсутствия, чередующимися с обострениями или рецидивами симптомов. С годами болезнь может обостриться и перейти в прогрессирующую форму.
В HALT-MS исследователи проверили безопасность, эффективность и длительность HDIT / HCT на 24 добровольцах в возрасте от 26 до 52 лет с ремиттирующим РС, у которых, несмотря на прием клинически доступных лекарств, наблюдалось активное воспаление, о чем свидетельствовали частые тяжелые рецидивы, и его ухудшение. неврологическая инвалидность.
Экспериментальное лечение направлено на подавление активного заболевания и предотвращение дальнейшей инвалидности путем удаления болезнетворных клеток и восстановления иммунной системы. Во время процедуры врачи собирают кроветворные стволовые клетки участника, назначают участнику высокодозную химиотерапию для истощения иммунной системы и возвращают собственные стволовые клетки участника для восстановления иммунной системы. Лечение сопряжено с некоторыми рисками, и многие участники испытали ожидаемые побочные эффекты HDIT / HCT, такие как инфекции.
Трое участников умерли во время исследования; ни один из смертей не был связан с исследуемым лечением.
Через пять лет после HDIT / HCT у большинства участников испытаний оставалась ремиссия, а их РС стабилизировался. Кроме того, некоторые участники показали улучшения, такие как восстановление подвижности или других физических возможностей.
«Несмотря на то, что необходима дальнейшая оценка преимуществ и рисков HDIT / HCT, эти пятилетние результаты предполагают перспективность этого лечения для стимулирования долгосрочных устойчивых ремиссий ремиттирующего РС с плохим прогнозом», — сказал Ричард Нэш, штат Массачусетс.D., Колорадского института рака крови и пресвитерианской церкви Св.
Больница Луки. Доктор.
Нэш был главным исследователем исследования HALT-MS.
«Если эти результаты подтвердятся в более крупных исследованиях, HDIT / HCT может стать потенциальным терапевтическим вариантом для пациентов с активным ремиттирующим РС, особенно для тех, кто не реагирует на существующие методы лечения», — сказал Дэниел Ротрозен, M.D., директор отделения аллергии, иммунологии и трансплантологии НИАИД.