Миотубулярная миопатия — это Х-сцепленное генетическое заболевание, которым страдает 1 из 50 000 новорожденных мальчиков. Это вызвано мутациями в гене MTM1, кодирующем миотубулярин, белок, участвующий в функционировании мышечных клеток. Тяжелая форма заболевания приводит к гипотонии, общей мышечной слабости и смерти в раннем младенчестве из-за затрудненного дыхания. …
Нейроны не регенерируют. Мозг иногда может переназначить свои нейронные пути достаточно, чтобы восстановить некоторые зрительные функции после инсульта, но этот процесс медленный, неэффективный, а у некоторых пациентов этого никогда не происходит.
Терапия стволовыми клетками, которая может помочь, основывается на поиске иммунного соответствия и является обременительной и сложной. …
Генная терапия может восстановить зрение после инсультаПодробнее »
Противовирусные препараты могут подавлять количество ВИЧ в организме до почти неопределяемого уровня, но только эффективный иммунный ответ может уничтожить вирус. Исследователи искали способ улучшить способность организма бороться с вирусом, создавая кроветворные стволовые клетки, чтобы целенаправленно нацеливать и убивать ВИЧ-инфицированные клетки на протяжении всей жизни человека. …
Генная терапия с использованием CAR Т-клеток может обеспечить долгосрочную защиту от ВИЧПодробнее »
