Преобразование клеток кожи пациентов Хантингтона в клетки мозга проливает свет на болезнь: перепрограммированные клетки мозга проявляют «симптомы» фатального расстройства.
Исследование, опубликованное 5 февраля в журнале Nature Neuroscience, показало, что нервные клетки пациентов, преобразованные непосредственно из клеток кожи пациентов, проявляют «симптомы» заболевания, включая повреждение ДНК, дисфункциональные митохондрии и гибель клеток. Исправление неисправных генов в этих перепрограммированных нейронах предотвратило гибель клеток, которая характерна для болезни Хантингтона, наследственного генетического нарушения, которое вызывает снижение когнитивных функций и непроизвольные движения мышц. …