Трансплантированные гемопоэтические стволовые клетки восстанавливают повреждение, вызванное нервно-мышечным расстройством: на мышиной модели атаксии Фридрейха однократная инфузия заметно восстанавливала нормальные клеточные функции.
Результаты, опубликованные в выпуске журнала Science Translational Medicine от 25 октября, предлагают потенциальный терапевтический подход к заболеванию, которое в настоящее время считается неизлечимым.Атаксия Фридрейха — это наследственное дегенеративное нервно-мышечное заболевание, которое изначально нарушает двигательные функции, такие как походка и координация, но может привести к сколиозу, сердечным заболеваниям, потере зрения и диабету. …