Новое лекарство от аутизма показывает многообещающие результаты на мышах

NitroSynapsin предназначен для восстановления дисбаланса электрических сигналов в головном мозге, обнаруживаемого практически при всех формах расстройства аутистического спектра (РАС).«Этот кандидат на лекарство готов к клиническим испытаниям, и мы думаем, что он может быть эффективным против нескольких форм аутизма», — сказал старший исследователь Стюарт Липтон, доктор медицины, доктор философии, профессор, и Ханна и Юджин Степ председатель в Scripps Research. Институт (TSRI), который также является клиническим неврологом, обслуживающим пациентов.

Исследование, опубликованное сегодня в журнале Nature Communications, было результатом сотрудничества ученых из Института Сцинтильона; Медицинский факультет Калифорнийского университета в Сан-Диего; Sanford Burnham Prebys Medical Discovery Institute и другие учреждения. Старшими коллегами Липтона по проекту были доктора.

Нобуки Наканиши и Шичун Ту из института Сцинтиллон в Сан-Диего.РАС — это нарушение развития мозга, которым страдает 1 из 68 детей только в Соединенных Штатах. Поскольку в последние годы РАС диагностировали чаще, большинство американцев, живущих с диагнозом аутизм, составляют дети — примерно 2,4 процента мальчиков и 0,5 процента девочек.

Генетический анализ ведет к потенциальному лечениюНовое исследование было основано на исследовании 1993 года, в котором Липтон и его лаборатория, тогда работавшая в Гарвардской медицинской школе, определили ген под названием MEF2C как потенциально важный фактор в развитии мозга.Этот прорыв привел Липтона и его коллег к открытию, что нарушение мышиной версии MEF2C в мозге на раннем этапе развития плода приводит к рождению мышей с тяжелыми, похожими на аутизм аномалиями.

После этого открытия на мышах в 2008 году другие исследователи сообщили о многих случаях, когда у детей было очень похожее заболевание, возникшее в результате мутации одной копии MEF2C (ДНК человека обычно содержит две копии каждого гена, одна копия унаследована от отца и один от матери). Состояние теперь называется синдромом гаплонедостаточности MEF2C (MHS).«Этот синдром был обнаружен у людей только потому, что он был впервые обнаружен у мышей — это хороший пример того, почему фундаментальная наука так важна», — сказал Липтон.MEF2C кодирует белок, который работает как фактор транскрипции, как переключатель, который включает экспрессию многих генов.

Хотя MHS составляет лишь небольшую долю случаев аутистических расстройств, крупномасштабные геномные исследования в последние годы показали, что мутации, лежащие в основе различных аутистических расстройств, часто связаны с генами, активность которых включается MEF2C.«Поскольку MEF2C важен для управления таким количеством генов, связанных с аутизмом, мы надеемся, что лечение, которое работает для этого синдрома MEF2C-гаплонедостаточности, также будет эффективным против других форм аутизма», — сказал Липтон, «и на самом деле у нас уже есть предварительные доказательства этого ".

Для исследования исследователи создали лабораторную модель MHS с помощью инженерных мышей, чтобы иметь — как человеческие дети с MHS — только одну работающую копию мышиной версии MEF2C, а не две обычные копии. У мышей наблюдались нарушения пространственной памяти, аномальное беспокойство и аномальные повторяющиеся движения, а также другие признаки, соответствующие человеческому MHS. Анализ мозга мышей выявил множество проблем, в том числе избыток в ключевых областях мозга возбуждающих сигналов (которые заставляют нейроны срабатывать) по сравнению с тормозными сигналами (которые подавляют активность нейронов).

Короче говоря, эти два важных типа мозговых сигналов были разбалансированы. Подобный дисбаланс возбуждения / торможения (E / I) наблюдается при большинстве форм РАС и, как считается, объясняет многие из основных характеристик этих расстройств, включая когнитивные и поведенческие проблемы и повышенную вероятность эпилептических припадков.Исследователи лечили MHS-мышей в течение трех месяцев нитроСинапсином, аминоадамантановым нитратным соединением, родственным мемантину, одобренному Управлением по контролю за продуктами и лекарствами для борьбы с болезнью Альцгеймера, который ранее был разработан группой Липтона. Известно, что NitroSynapsin помогает уменьшить избыточную возбуждающую сигнализацию в мозге, и команда обнаружила, что соединение действительно уменьшало дисбаланс E / I, а также уменьшало ненормальное поведение у мышей и повышало их производительность в когнитивных / поведенческих тестах — в некоторых случаях восстанавливая производительность по существу в норме.

Липтон и его коллеги в настоящее время тестируют препарат на мышах, моделирующих другие расстройства аутизма, и надеются перенести NitroSynapsin в клинические испытания с партнером по биотехнологии.Работа также поддерживается родителями детей с MHS. «Мы все надеемся, что однажды наши дети смогут говорить, понимать и жить более независимой жизнью», — сказала Мишель Данлави, у которой есть сын от MHS.Фактически, группа Липтона теперь также использует технологию стволовых клеток для создания клеточных моделей MHS с клетками кожи детей с синдромом — и NitroSynapsin, похоже, также работает в этом «человеческом контексте». Данлави и другие родители детей с MHS недавно организовали международную группу поддержки на базе Facebook, которая координирует свои действия, чтобы помочь исследованиям Липтона в будущем.

Удивительным образом научная группа также обнаружила на моделях болезни Альцгеймера, что новое соединение NitroSynapsin улучшает функцию синапсов, специализированных областей для связи между нервными клетками. Таким образом, способность препарата улучшать «сетевую» коммуникацию в мозге может в конечном итоге привести к его использованию при некоторых неврологических заболеваниях.

7 комментариев к “Новое лекарство от аутизма показывает многообещающие результаты на мышах”

  1. Загидуллина Александра

    Мимо тёщиного дома я без мата не хожу. То гранатку ей подкину,то файк ю ей покажу

  2. Характеров Дмитрий

    именно потому что средняя зп 600 еврей, свыше 20 млн нищих, всей сраной собирают пенсам дрова, пенсы Подмосковья штурмуют помойки? Не смеши! ))

  3. Даром не надо. Помоечное гражданство малахольной смехдержавы оставьте немытым.

  4. По поводу пленных, на мой взгляд, Украина приняла фундаментальное решение — ценность человеческой жизни, которая перевешивает всё остальное. Это то, чего никогда не было у совка, нет и не будет в рашке.

Оставьте комментарий

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *