Чтобы понять, как реализуется этот путь, в недавнем исследовании, опубликованном в JAMA, исследователи из Бригама и женской больницы и Лондонской школы экономики и политических наук (LSE) изучили предварительные и пост-одобренные клинические испытания лекарств, одобренных FDA Accelerated. Одобрение в период с 2009 по 2013 год. За это время FDA предоставило ускоренное одобрение 22 лекарств и заказало 38 исследований после одобрения, чтобы подтвердить безопасность и эффективность этих лекарств. Через три года после одобрения последнего препарата исследователи обнаружили, что только половина этих исследований после одобрения была завершена.
Они также обнаружили, что характеристики этих завершенных исследований не сильно отличаются от исследований до утверждения. Исследователи обнаружили, что доля рандомизированных или слепых испытаний не различалась, и что многие подтверждающие испытания по-прежнему полагались на суррогатные меры воздействия, то есть анализы крови или радиологические исследования, которые могут не коррелировать с реальными клиническими конечными точками.«Можно было бы ожидать, что подтверждающие испытания с ускоренным одобрением будут намного более строгими, чем испытания до одобрения», — сказал Аарон С. Кессельхейм, доктор медицины, доктор медицинских наук, магистр здравоохранения из отдела фармакоэпидемиологии и фармакоэкономики BWH и старший автор исследования. «Но мы обнаружили, что в этих ключевых конструктивных особенностях испытаний, проведенных до или после утверждения, было мало различий». В 17 из 18 завершенных исследований суррогатные показатели по-прежнему были первичными конечными точками исследований.
«По возможности важно использовать клинические конечные точки при тестировании исследуемых лекарств, потому что есть множество случаев, когда лекарства, одобренные на основе суррогатной меры, позже оказываются не влияющими на фактические клинические результаты — или даже ухудшающими их», — сказал Кессельхайм. .Чтобы решить эти проблемы и улучшить качество подтверждающих исследований ускоренного утверждения, Кессельхейм предлагает, чтобы FDA четко описало ограничения в данных до утверждения, которые необходимо будет устранить в исследованиях после утверждения, и что они будут работать с производителями, чтобы гарантировать, что публикация -проведены одобрительные исследования с использованием конструктивных особенностей, которые будут оптимально полезны для подтверждения эффективности препарата.Финансирование этой работы было поддержано Советом по финансированию высшего образования Англии и Фондом Лоры и Джона Арнольдов.