Авторы — доцент Гарвардской школы бизнеса Ариэль Д. Стерн; Адъюнкт-профессор Брайан М. Александер, доктор медицины, Гарвардской медицинской школы и Дана-Фарбер / Бригам и женский онкологический центр (DF / BWCC); и профессор Амитабх Чандра из Гарвардской школы Кеннеди — также обрисовывают основные причины, по которым цены на прецизионные лекарства могут быть выше, чем цены на традиционные методы лечения, и обсуждают типы политики, которые могут увеличить доступ пациентов к этим лекарствам.В своем обсуждении стимулов, необходимых для инноваций в области точной медицины, Стерн, Александер и Чандра ссылаются на принятие Закона США о лекарствах для сирот 1983 года (ODA), который создал стимулы — налоговые льготы в размере 50 процентов расходов на клинические испытания и эксклюзивность маркетинга. на семь лет вместо обычных пяти — чтобы побудить производителей разрабатывать новые лекарства от так называемых орфанных болезней, от которых страдают менее 200 000 человек.
«Стимулы, предоставляемые ODA, — пишут авторы, — означают, что производители точных лекарств должны быть особенно заинтересованы в поиске биомаркеров, которые позволят им вывести свои лекарства на рынок в качестве орфанных лекарств, включая спасение некоторых проектов, демонстрируя эффективность в более узких группах населения. . "Кроме того, принимая к сведению несколько существующих нормативных положений FDA, которые поощряют разработку инновационных лекарств, включая Priority Review, Fast Track и Breakthrough Therapy, авторы утверждают, что «лучшее понимание того, как точные лекарства будут рассматриваться для таких программ, будет важно для понимания, какие прецизионные лекарства разрабатываются ».Далее Стерн, Александер и Чандра рассматривают факторы, которые будут повышать цены на новые прецизионные лекарства по сравнению с традиционными методами лечения: во-первых, после запуска нового продукта конкуренция на небольших рынках со стороны других новых участников будет ограничена, а это означает, что на ранних этапах жизненного цикла продукта конкуренция между брендами меньше.
Кроме того, конкуренция со стороны генерического эквивалента или последующего биологического препарата задерживается законом.Во-вторых, поскольку точные лекарственные средства, скорее всего, будут биологическими препаратами, полученными из живых организмов (например, выделенными из тканей человека, животных или микроорганизмов), цены будут отражать их более дорогостоящее и технологически интенсивное производство с ограниченным облегчением видимых последствий от «биоаналоги», которые вряд ли будут рассматриваться как прямые заменители американскими врачами и фармацевтами в ближайшем будущем в результате нынешней политики FDA и на уровне штата.
В-третьих, поскольку биомаркеры определяют подтип пациентов, для которых лечение будет наиболее эффективным, более эффективное нацеливание позволяет производителям устанавливать более высокие цены, чтобы отразить более высокую эффективность.В-четвертых, если затраты на РЗ выше на точные лекарства, чем на традиционные методы лечения, то будут выпущены только те лекарства, потенциальные цены которых достаточно высоки, чтобы оправдать эти затраты на РС.Согласно Стерну, Александру и Чандре, поскольку перспективы точной медицины основываются на выявлении факторов пациента или заболевания, которые предсказывают эффективность данной терапии, важно понимать стимулы для разработки биомаркеров и диагностических возможностей.
«Одна из мотиваций, — объясняют они, — это« обогащение »испытания, в котором характеристика пациента, такая как биомаркер, используется для определения исследуемой субпопуляции, чтобы максимизировать вероятность обнаружения эффекта препарата». Другая мотивация проистекает из способности сегментировать популяцию пациентов и взимать более высокие цены с пациентов, которые больше всего выиграют от точной медицины. Третья причина, по словам авторов, мотивирована плательщиками и субсидируемыми поставщиками, у которых есть финансовые стимулы не злоупотреблять дорогостоящими лекарствами. «Эти организации могут создать дополнительный спрос на биомаркеры для дорогостоящих лекарств», — пишут они.
В свете всех этих вопросов, какой доступ будут иметь пациенты к медицинским открытиям, которые может сделать точная медицина? В конце концов, неспособность страховщиков и пациентов оплачивать такие лекарства уменьшит стимулы компаний к их разработке.Одним из предлагаемых решений является создание новых финансовых инструментов, которые будут функционировать как ипотека, чтобы распределять затраты на дорогостоящее лечение с течением времени, тем самым уменьшая первоначальное финансовое бремя как для пациентов, так и для плательщиков.
Другие включают финансируемые государством «пулы высокого риска», которые могут помочь покрыть дорогостоящие методы лечения, политики, которые помогут распределить риск, отделив страхование от определенных компаний, поощряя работодателей приобретать страховку на биржах, где несколько работодателей объединяют пациентов, и создавая ценовую конкуренцию для обеспечить финансовую помощь как пациентам, так и плательщикам.«Четкое описание процесса развития точной медицины, включая его чувствительность к экономическим стимулам, таким как периоды эксклюзивности, эффективный срок действия патента, государственное финансирование, а также роли компаний на ранней стадии и более зрелых игроков, — позволит политикам более точно предвидеть вероятные профили лекарств, которые выйдут на рынок в ближайшие годы », — заключают авторы. В то же время «сокращение как стоимости, так и продолжительности испытаний означает, что большее количество лекарств может преодолеть препятствие коммерческой жизнеспособности».«Мы с коллегами надеемся, что эта статья поможет лучше понять стимулы для разработки и использования точных лекарств», — сказал профессор Стерн. «Это тема, которая находит глубокий отклик в учреждениях, в которых мы работаем.
Например, DF / BWCC реализует одну из наиболее всеобъемлющих инициатив в области точной медицины в рамках проекта Profile, систематического подхода к пациентам для проведения прецизионных исследований с помощью программы Dana-Farber Cancer. Институт Match Miner, который разрабатывает новые дизайны клинических испытаний в поддержку точной медицины.«Кроме того, Гарвардская школа бизнеса глубоко привержена программе Kraft Precision Medicine Accelerator, партнерству между HBS, Фондом семьи Роберта и Майры Крафт и Институтом Броуда — все это стало возможным благодаря пожертвованию в размере 20 миллионов долларов от Фонда Крафт в рамках лидерство Роберта Крафт (MBA 1965) и Джонатана Крафт (MBA 1990) ».